في هذه الصورة التوضيحية، يتم عرض شعار شركة Madrigal Pharmaceuticals على شاشة الهاتف الذكي.
رافائيل هنريكي | صور SOPA | صاروخ لايت | صور جيتي
هيئة الغذاء والدواء يوم الخميس موافقة أول علاج على الإطلاق لمرض شائع وربما مميت شكل من أشكال أمراض الكبد الذي يؤثر على الملايين في جميع أنحاء العالم.
قرار إدارة الغذاء والدواء يعني مادريجال للأدوية لقد نجحت في مجال مرض فشلت فيه العديد من الشركات الكبرى – أو لا تزال تحاول اقتحامه. وقفزت أسهم مادريجال بأكثر من 20% في تعاملات ممتدة يوم الخميس بعد الموافقة.
نوفو نورديسك و ايلي ليلي يختبرون حقنهم الرائجة لإنقاص الوزن كعلاجات لنفس النوع من أمراض الكبد، التي تسمى التهاب الكبد الدهني غير الكحولي، أو NASH.
عقار مادريجال، والذي سيتم تسويقه باسم Rezdiffra، تمت الموافقة عليه خصيصًا لعلاج المرضى الذين يعانون من التهاب الكبد الدهني غير الكحولي والذين يعانون أيضًا من تندب الكبد المتوسط إلى المتقدم. ويجب استخدام العلاج مع النظام الغذائي وممارسة الرياضة، وفقًا لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية.
التهاب الكبد الدهني غير الكحولي (NASH) هو شكل خطير من أمراض الكبد يتميز بتراكم الدهون الزائدة والالتهاب في الكبد ويمكن أن يؤدي إلى تندب الكبد، المعروف أيضًا باسم التليف، إلى جانب فشل الكبد وسرطان الكبد. وغالبًا ما ترتبط هذه الحالة بمشاكل صحية أخرى، مثل ارتفاع ضغط الدم والسكري من النوع الثاني والسمنة.
ما يقرب من 6 ملايين إلى 8 ملايين شخص في الولايات المتحدة مصابون بـ NASH مع تندب الكبد المعتدل إلى المتقدم، وفقًا لإحدى الدراسات. تقدير نقلا عن ادارة الاغذية والعقاقير.
وقال مادريجال في بيان إن الدواء سيكون متاحا في أبريل. وقالت الشركة أيضًا إنها أنشأت برنامج مساعدة لمساعدة الأشخاص الذين ليس لديهم تأمين في الوصول إلى Rezdiffra. ولم يكشف مادريجال عن تكلفة العلاج.
وقال الدكتور نيكولاي نيكولوف، القائم بأعمال مدير مكتب علم المناعة والالتهابات التابع لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية: “في السابق، لم يكن لدى المرضى الذين يعانون من التهاب الكبد الدهني غير الكحولي والذين لديهم أيضًا تندب ملحوظ في الكبد دواء يمكنه معالجة تلف الكبد بشكل مباشر”.
حصل عقار مادريجال على وجه التحديد على “موافقة سريعة” من إدارة الغذاء والدواء. وهذا التصنيف يزيل الأدوية بشكل أسرع إذا كانت تلبي حاجة طبية غير ملباة لحالات خطيرة، ويتطلب من صانع الأدوية مواصلة دراسة العلاج والتحقق من فوائده السريرية.
يعمل دواء مادريجال عن طريق تنشيط مستقبل هرمون الغدة الدرقية في الكبد للمساعدة في تقليل تراكم الدهون. يأخذه المرضى عن طريق الفم كل يوم.
في مرحلة متأخرة يذاكر وقد ساعد Rezdiffra، الذي نُشر الشهر الماضي، في حل أعراض التهاب الكبد الدهني غير الكحولي (NASH) وتحسين تندب الكبد دون تفاقم الحالة. ومن الجدير بالذكر أن معدل الأحداث السلبية الخطيرة كان مشابهًا بين مجموعة المرضى التي تناولت الدواء ومجموعة أخرى تلقت علاجًا وهميًا.
وكانت الآثار الجانبية الأكثر شيوعا المرتبطة بالعلاج هي الإسهال والغثيان والقيء.
بدأ بعض المتخصصين في الاتصال بـ NASH التهاب الكبد الدهني المرتبط بخلل التمثيل الغذائي، أو MASH، لتجنب احتمالية وصم اللغة.