أعطت الموافقة على علاجين جينيين لعلاج مرض فقر الدم المنجلي الأمل للمرضى الذين يعانون من هذا المرض المنهك، والذي يؤثر بشكل كبير على السود والملونين.
يواجه مسؤولو الصحة الآن تحديًا في إيجاد طريقة لتوفير الوصول العادل إلى العلاجات المكلفة.
إن نوبات الألم المعيقة الناجمة عن اضطراب الدم الوراثي تجعل الحياة غير متوقعة بالنسبة لمرضى مثل مايكل جودوين. وقد أجبره مرض فقر الدم المنجلي على ترك وظيفته، وفي بعض الأحيان أخذه بعيداً عن عائلته.
قال جودوين البالغ من العمر 36 عامًا: “يمكنني أن أكون في المستشفى لمدة 20 يومًا في الشهر أحيانًا”. “لقد مكثت في المستشفى كثيرًا مع تقدمي في السن، وهو ما يؤلمني، لأن لدي ابنًا الآن وأنا متزوجة”.
ومع ذلك، فهو متردد في تجربة العلاجات الجينية الجديدة التي تستخدم لمرة واحدة، لأنها تتطلب أشهرًا من التحضير الطبي المكثف، بما في ذلك العلاج الكيميائي، لإعداد الخلايا الجذعية لنخاع العظم لدى المرضى لاستخراجها وتحرير الجينات.
ويشعر جودوين بالقلق أيضًا بشأن التكلفة. فيرتكس للأدويةيسرد العلاج الجيني Casgevy 2.2 مليون دولار بلوبيرد بيوعلاج Lyfgenia يسرد 3.1 مليون دولار.
وقال: “لدي تأمين، ولكن… لدي بالفعل فواتير طبية”.
تم الترحيب بالعلاجات باعتبارها اختراقًا طال انتظاره لعلاج المرض تمت الموافقة عليها في ديسمبر. لكن العقبات التي تحول دون ضمان الوصول العادل، والافتقار إلى البنية التحتية اللازمة لإدارة العلاجات الناشئة، أثارت تساؤلات حول عدد الأشخاص الذين سيستفيدون منها.
عينة دم من المريض إيجابية اختبار الخلية المنجلية.
كيتساويت سايثاو | إستوك | صور جيتي
إن تردد جودوين في متابعة العلاج ليس مفاجئًا للدكتورة جولي كانتر، مديرة عيادة مرض المنجل للبالغين في جامعة ألاباما في برمنغهام.
وقال كانتر، الذي يشغل أيضًا منصب رئيس التحالف الوطني للمنجل: “أعتقد أنه حتى لو فتحنا الأبواب اليوم أمام كل شخص يحصل على هذا العلاج، فإن 10٪ فقط من الأفراد المصابين بالخلايا المنجلية سيرغبون في هذا العلاج على الأكثر”. مراكز الخلايا. “وحتى هذا سيكون أكثر من اللازم بالنسبة لنا للتعامل معه بشكل صحيح في هذه اللحظة.”
يعاني أكثر من 100 ألف أمريكي من مرض فقر الدم المنجلي، وفقًا لتقديرات مراكز السيطرة على الأمراض والوقاية منها، ويغطي برنامج التأمين الفيدرالي وحكومات الولايات Medicaid ما بين 50% إلى 60% منهم.
وقال كانتر إن الأمر سيستغرق بعض الوقت لزيادة القدرات وإنشاء مرافق في جميع أنحاء البلاد لعلاج المرضى على نطاق واسع.
“نأمل حقًا أن يسمح لنا التحالف الوطني لمراكز الخلايا المنجلية بتعزيز مراكزنا لتقديم رعاية أفضل بشكل عام للأشخاص المصابين بهذا المرض، وهو ما لم نتمكن من القيام به من قبل لأن التكلفة تمثل مشكلة”. قال.
التكلفة العالية تجلب نموذج دفع جديد
في الوقت الذي يكتشفون فيه كيفية زيادة القدرة العلاجية، يتصارع المسؤولون الحكوميون والفدراليون حول كيفية توفير الوصول إلى العلاجات الجديدة المكلفة لآلاف المرضى الذين يغطيهم برنامج شبكة الأمان Medicaid.
وقالت كيت: “إنها تمنحنا فرصة للاستجابة للأشخاص الذين يعانون من حالات طبية لم تكن هناك علاجات مرضية لهم. ولكن أعتقد أن الاعتبار الفوري هو أن التكلفة مرتفعة للغاية. ولا تستطيع ميزانيات الدولة ببساطة إدارة ذلك بمفردها”. ماكيفوي، المدير التنفيذي للرابطة الوطنية لمديري Medicaid.
تحليل جامعة واشنطن وجدت أنه بسعر 2 مليون دولار أو أقل، فإن علاجات العلاج الجيني لمرة واحدة ستوفر قيمة مقبولة، مما يعوض التكاليف الطبية وتكاليف نوعية الحياة مدى الحياة لمرضى فقر الدم المنجلي الحاد. يحتاج العديد ممن يعانون من المرض إلى دخول المستشفى عدة مرات وعمليات نقل دم، مما قد يجعلهم غير قادرين على العمل.
لكن الباحثين خلصوا إلى أن السعر الأقل الذي يقترب من مليون دولار من شأنه أن يساعد في ضمان وصول أكبر.
ستطلق إدارة بايدن مفاوضات في الأسابيع المقبلة مع Vertex وBluebird Bio للحصول على خصومات على خطط Medicaid الحكومية، مع ربط المدفوعات بالنتائج الصحية للمرضى. وهو جزء من مراكز الرعاية الطبية والخدمات الطبية نموذج الوصول إلى العلاج بالخلايا والجينات، والذي يهدف إلى تسهيل الحصول على علاجات جديدة باهظة الثمن. دفعت الموافقة على علاجات فقر الدم المنجلي الإدارة إلى البدء في تنفيذ برنامج عرض الدفع الجديد قبل عام واحد، بدءًا من يناير 2025.
وقال ماكيفوي: “من المحتمل أن يكون هناك حوالي 100 علاج قيد التنفيذ في إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في مرحلة متقدمة من التطبيق … لذا فهذه أولوية في الوقت الفعلي من حيث تطوير الاستراتيجيات التي ستعزز قدرة برامج Medicaid على تغطية العلاجات”.
وتأتي المحادثات المباشرة مع صانعي أدوية الخلايا المنجلية كما ترغب شركات الأدوية الكبرى ميرك, ايلي ليلي وآخرون هم مقاضاة إدارة بايدن بشأن قانون خفض التضخم، مفاوضات أسعار الرعاية الطبية، التي بدأت في فبراير. وقد تشهد تلك المحادثات عروض أسعار أقل بشكل حاد أول 10 أدوية تم اختيارها للتفاوض.
ولكن في مكالمة الأرباح الفصلية لشركة Vertex هذا الشهر، أعرب المسؤولون التنفيذيون عن ثقتهم في عملية التفاوض في هذه الحالة. وقالوا إن المناقشات مع وكالات Medicaid الفردية التابعة للدولة ستساعد في ضمان الوصول على نطاق واسع ومعالجة عدم المساواة في الرعاية منذ فترة طويلة في مجتمع مرض فقر الدم المنجلي.
وقال ستيف آرباكل، نائب الرئيس التنفيذي لشركة Vertex والرئيس التنفيذي للعمليات، للمحللين: “نحن لا ننتظر العرض التجريبي قبل أن نؤمن الوصول للمرضى الذين يغطيهم برنامج Medicaid”. “إذا نظرت إلى ملف Casgevy، فهو قوي للغاية لدرجة أننا نتحدث حقًا عن اتفاقية قائمة على النتائج والتي تبحث فيما إذا كان عدد صغير جدًا جدًا من المرضى قد لا يستجيبون.”
أصحاب العمل يحيطون علما
وقال دان مندلسون، الرئيس التنفيذي لشركة مورجان هيلث، الذي تركز شركته على البرامج الصحية في مكان العمل، إن الخطط الصحية لأصحاب العمل في القطاع الخاص تتصارع أيضًا مع كيفية الدفع مقابل عدد متزايد من العلاجات الجديدة بأسعار مكونة من سبعة أرقام.
وقال مندلسون: “ينظر العديد من أصحاب العمل إلى العلاجات الخلوية والجينية، ويرون التكاليف، ويستبعدونها من فوائدها. وهم يعرفون أن العلاجات ذات قيمة”. ولكن بالنسبة للشركات الأصغر حجما، “فحالة واحدة يمكن أن تتجاوز تكلفة التأمين على السكان بالكامل على مدار عام، ولا يعرف صاحب العمل حتى ما إذا كان الموظف سيبقى في مكانه”.
تستكشف Morgan Health نماذج دفع جديدة لتقاسم المخاطر يمكن أن تساعد الشركات الصغيرة والمتوسطة على تغطية التكاليف المتزايدة للعلاجات المتخصصة القادمة إلى السوق.
يتم تغطية جودوين بموجب التأمين الصحي لصاحب عمل زوجته. ولم يستكشف نوع التغطية التي ستوفرها خطتها لعلاجات فقر الدم المنجلي الجديدة، لأنه لا يزال غير متأكد ما إذا كانت مناسبة له.
وقال: “إذا كان بإمكانهم أن يضمنوا لي النتيجة – أنني لن أعاني من مرض فقر الدم المنجلي… سأفعل ذلك بنبض القلب. بنبض القلب”.
بالإضافة إلى المناقشات حول المدفوعات، تتخذ Vertex وBluebird Bio خطوات لتثقيف الأطباء ومجتمعات المرضى حول فوائد علاجاتهم الجديدة.
وتتوقع شركة Vertex أن يبدأ مريضها التجاري الأول العلاج في الأسابيع المقبلة. وقالت بلوبيرد إنها تتوقع أن يبدأ مريضها الأول في علاج ليفجينيا في الربع الأول.